JaSMIn通信特別記事No.1 作成日:2016.12.06 ムコ多糖症:治療の進歩と今後の課題 国立成育医療研究センター 臨床検査部長/ライソゾーム病センター長 奥山 虎之 1.ムコ多糖症とは ムコ多糖症は、ライソゾームという細胞器官の中にある“ムコ多糖”という物質の分解に必要な酵素の一つが、先天的に欠損していることが原因で発症する遺伝性疾患です。分解する酵素が無いわけですから体... 続きを読む