JaSMIn通信特別記事No.1
作成日：2016.12.06
ムコ多糖症：治療の進歩と今後の課題
国立成育医療研究センター 臨床検査部長／ライソゾーム病センター長
奥山 虎之
1．ムコ多糖症とは
ムコ多糖症は、ライソゾームという細胞器官の中にある“ムコ多糖”という物質の分解に必要な酵素の一つが、先天的に欠損していることが原因で発症する遺伝性疾患です。分解する酵素が無いわけですから体...
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