JaSMInの取り組み内容

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第5回先天代謝異常症患者会フォーラムが2018年2月25日（日）に開催されます。 昨年度はお休みでしたが、今年度復活しましたのでお知らせいたします。   ＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊ 第5回先天代謝異常症患者会フォーラム 【会場】TKP品川カンファレンスセンター（品川駅高輪口より...

先天代謝異常症の治療法は急速に進歩しています。特に、ライソゾーム病に対する酵素補充療法、造血幹細胞移植などの細胞療法、そしてシャペロン療法などの新規薬物療法などの治療法の進歩は著しく、その一部は標準的な治療として確立しています。しかし、これらの治療には、効果とともにその限界もあります。遺伝子治療は、これら新しい治療法の限界を克服できる治療法としてその開発が期...