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JaSMIn通信特別記事No.15

作成日:2018.02.08

ムコ多糖症   大阪市立大学大学院医学研究科発達小児医学 濱崎 考史   1.患者・家族が医療を拓く ~ムコ多糖症I型の酵素療法の開発の物語~  現在ムコ多糖症I型に対しては、ラロニダーゼ(アウドラザイム®)が酵素補充療法として毎週1回の点滴が行われています。この酵素の開発には、ムコ多糖症I型と診断されたライ...
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