JaSMInの取り組み内容

先天代謝異常症の治療法は急速に進歩しています。特に、ライソゾーム病に対する酵素補充療法、造血幹細胞移植などの細胞療法、そしてシャペロン療法などの新規薬物療法などの治療法の進歩は著しく、その一部は標準的な治療として確立しています。しかし、これらの治療には、効果とともにその限界もあります。遺伝子治療は、これら新しい治療法の限界を克服できる治療法としてその開発が期...