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ポンぺ病を対象とした治験についてご紹介

作成日:2019.03.04

★これらの情報は、治験情報サイトの一部を和訳したものです。この治験や掲載内容についてご不明な点がありましたらJaSMIn事務局までお問合せください。

 

【治験名称】

遅発型ポンぺ病患者を対象に,アルグルコシダーゼ アルファと治験治療薬(ATB200/AT2221併用療法)を比較する第3相試験

 

【治験の詳細】

2週間に1回,点滴のために通院し,安全性を確認しながら治験治療薬(ATB200/AT2221併用療法)またはアルグルコシダーゼ アルファが投与される。有効性の評価(6分間歩行テストなどの運動機能,及び呼吸機能検査など)は3か月ごとに実施される。

治験治療薬(ATB200/AT2221併用療法)またはアルグルコシダーゼ アルファの投与期間は12か月間である。12か月完了後は,別試験に移行しATB200/AT2221併用療法を継続することも可能である。

 

【主な適格基準】

①18歳以上,体重40kg以上の,遅発型ポンぺ病患者

②ERT※を受けたことがある方の場合,20mg/kgを2週に1回(標準的な用法・用量)を24か月以上継続している方

※アルグルコシダーゼ アルファによる酵素補充療法

③6分間歩行距離が75メートル以上

④努力肺活量(FVC)が30%以上

⑤起床時に6時間を超えて呼吸器の補助が必要な場合は参加不可

⑥適切な避妊措置を実施すること(医学的に認められている避妊方法の使用)に同意した方

 

【治験期間】

2018年12月より開始(2019年2月現在,米国とオーストラリアで治験実施中)

 

 

<問い合わせ先>

JaSMIn事務局

E-mail:jasmin-mcbank@ncchd.go.jp