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先天代謝異常症患者登録制度

Japan Registration System for Metabolic & Inherited Deseases

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JaSMIn研究進捗

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神経型ゴーシェ病患者を対象とした医師主導治験開始について

作成日:2019.06.12

     鳥取大学医学部附属病院 脳神経小児科の研究グループ(前垣 義弘教授、成田 綾助教)は、神経型ゴーシェ病に対する新規治療薬(アンブロキソール塩酸塩を用いたシャペロン療法)の研究開発を行ってきました。この度、独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)に治験計画届を提出し、医師主導治験を開始いたします。 &nbs...
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