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JaSMIn

JaSMInについて

JaSMIn(Japan Registration System for Metabolic & Inherited Diseases/先天代謝異常症患者登録制度)は、疾患名や現在受けている治療等といった患者さんの臨床情報を、患者さんご自身で(あるいは保護者が)登録していただく自己登録システムです。

※患者さんの状況により保護者や家族が登録する場合もあります。

質問

なぜこのような登録制度が必要なのですか?

回答

先天代謝異常症は患者数の非常に少ない超希少疾患です。そのため、治療薬の有効性や安全性を確認する臨床試験(治験)に必要な患者数を確保することが難しく、世界規模で治験を行うことがしばしばあります。これを国際共同治験といいます。国際共同治験に参加できないと、日本人患者が世界の標準的医療を受けられないという事態に陥ります。
国際共同治験に参加するためには、患者さんがどこに、何人いらっしゃって、どのような治療を受け、またどのような生活をしているのか等の患者さんの情報が必要になります。日本には今まで、先天代謝異常症の患者さんの情報を把握できるような登録制度がありませんでした。そのため、JaSMInのような登録制度が必要なのです。

質問

JaSMInはどのようなものですか?登録した情報はどのように役立つのでしょうか?

回答

JaSMInは日本のすべての先天代謝異常症患者を対象に、簡単な情報(お名前、病名、ご連絡先、治療歴)を登録し、患者リストを作成するものです。これは、まだ治療法の確立していない多くの先天代謝異常症に対し、今後、国内外で新しい治療薬の開発と臨床試験を1日でも早く進めるために非常に重要なデータとなります。また、JaSMInに登録いただいた患者さんは、近い将来、新規治療薬開発の臨床試験に参加できる可能性があります。

質問

多くの患者さんが登録すればするほどたくさんのデータが集まって、新しい治療薬の開発が早まるということですね!他にも登録した情報が役に立つことはありますか?

回答

登録情報は統計的に解析して学会や論文で発表します。日本の患者さんの状況を主治医の先生とも共有して、日々の診療に役立てることができます。また、患者会フォーラムや患者会の勉強会等を通じて患者さんにも情報をお伝えし、患者同士で状況を知ることもできるのです。

質問

私たち患者や家族が協力することによって、医療や研究を支援することができるのですね。

回答

はい。医療を進歩させて治療薬の開発を進めるためには、患者さんとご家族のご協力が不可欠です。ぜひJaSMInに登録してください。詳しい登録方法については登録方法をご覧ください。